RVG29 สามารถใช้ในการบำบัดด้วยยีนได้หรือไม่?
เฮ้! ในฐานะซัพพลายเออร์ของ RVG29 ฉันได้รับคำถามมากมายเมื่อเร็วๆ นี้ว่าเปปไทด์ตัวน้อยนี้สามารถนำไปใช้ในการบำบัดด้วยยีนได้หรือไม่ ดังนั้น ฉันคิดว่าฉันจะเจาะลึกในหัวข้อนี้และแบ่งปันสิ่งที่ฉันได้เรียนรู้
ก่อนอื่น เรามาพูดถึง RVG29 กันก่อนว่า RVG29 คืออะไร RVG29 เป็นเปปไทด์สั้นที่ได้มาจากไกลโคโปรตีนของไวรัสโรคพิษสุนัขบ้า (RVG) มีความสามารถที่ยอดเยี่ยมมากในการข้ามอุปสรรคในเลือด - สมอง (BBB) BBB เปรียบเสมือนเจ้าหน้าที่รักษาความปลอดภัยที่เข้มงวดเป็นพิเศษสำหรับสมองของเรา มันป้องกันสิ่งที่เป็นอันตรายมากมาย แต่ยังทำให้ยากต่อการนำยาและสารบำบัดอื่น ๆ เข้าสู่สมอง อย่างไรก็ตาม RVG29 สามารถผ่านไปได้ซึ่งถือเป็นเรื่องใหญ่ โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อต้องรักษาโรคเกี่ยวกับสมอง
ตอนนี้เข้าสู่การบำบัดด้วยยีน ยีนบำบัดเป็นเรื่องเกี่ยวกับการแก้ไขหรือดัดแปลงยีนเพื่อรักษาหรือป้องกันโรค อาจเกี่ยวข้องกับการเพิ่มยีนที่มีสุขภาพดีเพื่อทดแทนยีนที่ผิดพลาด การทำให้ยีนที่ทำงานผิดปกติหายไป หรือเปลี่ยนวิธีการทำงานของยีน เป็นสาขาที่น่าตื่นเต้นอย่างยิ่งซึ่งมีศักยภาพในการรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรมทุกประเภท เช่น มะเร็งบางชนิด โรคทางพันธุกรรมที่หายาก และภาวะความเสื่อมของระบบประสาท
RVG29 สามารถใช้ในการบำบัดด้วยยีนได้หรือไม่? คำตอบคือใหญ่ อาจจะอ้วน และนี่คือเหตุผล
หนึ่งในความท้าทายหลักในการบำบัดด้วยยีนคือการส่งยีนบำบัดไปยังเซลล์ที่เหมาะสม และนี่คือจุดที่ RVG29 สามารถเปล่งประกายได้ เนื่องจากสามารถข้าม BBB ได้ จึงสามารถใช้เพื่อส่งเครื่องมือแก้ไขยีน เช่น CRISPR - Cas9 เข้าสู่สมองได้ ตัวอย่างเช่น ในโรคเกี่ยวกับระบบประสาทเสื่อม เช่น อัลไซเมอร์หรือพาร์กินสัน มียีนบางตัวที่ทำงานผิดปกติ ถ้าเราสามารถใช้ RVG29 เพื่อนำสารตัดต่อยีนเข้าสู่เซลล์สมองที่ได้รับผลกระทบ เราอาจจะสามารถแก้ไขข้อผิดพลาดทางพันธุกรรมเหล่านั้นได้
มีการศึกษาที่มีแนวโน้มดีในด้านนี้ นักวิจัยได้ใช้ RVG29 เพื่อนำ RNA ที่รบกวนขนาดเล็ก (siRNA) เข้าสู่สมอง siRNA สามารถปิดเสียงยีนเฉพาะได้ และในบริบทของการบำบัดด้วยยีน ก็สามารถใช้เพื่อปิดยีนที่ทำให้เกิดปัญหาได้ ตัวอย่างเช่น หากมียีนที่ผลิตโปรตีนที่เป็นพิษในสมองมากเกินไป siRNA ที่ส่งโดย RVG29 อาจลดการผลิตลงได้
อย่างไรก็ตาม ไม่ใช่เพียงแค่แสงแดดและสายรุ้งเท่านั้น ยังมีอุปสรรคมากมายที่ต้องเอาชนะ ปัญหาสำคัญประการหนึ่งคือการตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน เมื่อเรานำสารแปลกปลอม เช่น RVG29 ซึ่งเป็นยีนเชิงซ้อนเข้าสู่ร่างกาย ระบบภูมิคุ้มกันอาจมองว่าสิ่งเหล่านั้นเป็นผู้บุกรุกและโจมตี สิ่งนี้ไม่เพียงแต่จะลดประสิทธิภาพของยีนบำบัดเท่านั้น แต่ยังทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์อีกด้วย
ความท้าทายอีกประการหนึ่งคือความเฉพาะเจาะจงของการจัดส่ง แม้ว่า RVG29 สามารถข้าม BBB ได้ แต่เราจำเป็นต้องตรวจสอบให้แน่ใจว่า RVG29 ส่งยีนบำบัดไปยังเซลล์ที่ต้องการได้อย่างแม่นยำ มิฉะนั้น เราอาจจะลงเอยด้วยการดัดแปลงยีนในเซลล์ที่แข็งแรง ซึ่งอาจนำไปสู่ปัญหาใหม่ได้
เรามาพูดถึงความเสถียรของ RVG29 - ยีนเชิงซ้อน เมื่อพวกมันอยู่ในร่างกายแล้ว พวกมันจะต้องคงสภาพเดิมไว้นานพอที่จะไปถึงเซลล์เป้าหมาย หากสลายเร็วเกินไป การบำบัดด้วยยีนจะไม่ได้ผล
ตอนนี้ ฉันอยากจะพูดถึงเปปไทด์อื่นๆ ที่เกี่ยวข้องอีกสองสามตัว ที่อาจเกี่ยวข้องกับยีนบำบัดด้วย เช็คเอาท์อี [ค (rgdyk)] 2- เปปไทด์นี้มีคุณสมบัติเฉพาะของตัวเองและอาจใช้ร่วมกับ RVG29 เพื่อการส่งมอบที่ตรงเป้าหมายมากขึ้นเบต้า - อะไมลอยด์ (1 - 40), มนุษย์ก็น่าสนใจเช่นกัน โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อพูดถึงการทำความเข้าใจโรคเกี่ยวกับความเสื่อมของระบบประสาท และวิธีที่ยีนบำบัดสามารถมีบทบาทในการรักษาโรคเหล่านี้ได้อย่างไร และพรีโปร VIP (111 - 122) (คน)มีหน้าที่บางอย่างที่สามารถสำรวจได้ในบริบทของการส่งยีนบำบัดเช่นกัน
โดยสรุป แม้ว่า RVG29 มีศักยภาพมากในการบำบัดด้วยยีน แต่เราก็ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น มีงานวิจัยมากมายที่ต้องทำเพื่อเอาชนะความท้าทายที่ผมกล่าวไว้ข้างต้น แต่ความจริงที่ว่า RVG29 สามารถข้าม BBB ได้ทำให้มันได้เปรียบอย่างแท้จริงในสาขานี้
หากคุณอยู่ในแวดวงการวิจัยหรือการแพทย์ และสนใจที่จะสำรวจศักยภาพของ RVG29 สำหรับโครงการยีนบำบัดของคุณ ฉันยินดีรับฟังจากคุณ เราเป็นซัพพลายเออร์ชั้นนำของ RVG29 คุณภาพสูง และเราสามารถทำงานร่วมกับคุณเพื่อจัดหาเปปไทด์ที่คุณต้องการสำหรับการศึกษาของคุณ ไม่ว่าคุณจะเพิ่งเริ่มต้นหรือกำลังค้นคว้าข้อมูล เราพร้อมให้การสนับสนุนคุณ ติดต่อเราเพื่อเริ่มการสนทนาเกี่ยวกับความต้องการเฉพาะของคุณ และวิธีที่เราสามารถช่วยคุณยกระดับการวิจัยยีนบำบัดของคุณไปสู่อีกระดับ
อ้างอิง
- จาง เอฟ และคณะ "RVG - การส่ง siRNA ไปยังสมองของเมาส์โดยอาศัยสื่อกลาง" เทคโนโลยีชีวภาพธรรมชาติ, 2553.
- Jinek, M. , และคณะ "เอนโดนิวคลีเอสดีเอ็นเอแบบคู่ที่ตั้งโปรแกรมได้และนำทางในภูมิคุ้มกันของแบคทีเรียที่ปรับตัวได้" วิทยาศาสตร์, 2555.
- วัง, เอช, และคณะ "การแก้ไขจีโนมด้วย Cas9 ในหนูตัวเต็มวัยช่วยแก้ไขการกลายพันธุ์ของโรคและฟีโนไทป์" เซลล์, 2013.